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CAR-Tが米国で承認・・薬価 5,300万円

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■当ブログ掲載の核酸医薬品業界情報をメールで配信中です。受信ご希望の方は、こちらまでご一報ください。

日頃、核酸医薬ニュースをご愛顧賜りまして誠にありがとうございます。

今年も残すところ半月となり、忘年会等でお忙しい毎日と思います。お体には、皆さま、ご留意ください。

核酸医薬とは異なりますが、皆さまご案内の通り、ノバルティス社のキメラ抗原受容体T細胞(CAR-T)医療であるCTL019(一般名:tisagenlecleucel、海外における製品名:「Kymriah™」)が、9月に米国FDAから承認を取得したことはすでにご案内のこととは思いますが、12月13日付けで読売新聞のyomiDr.で以下の記事を読みました。薬価が5,300万円とのこと、正直、びっくりしました。日本でも来年には申請予定のことです。米国では、効果が得られた患者さんからのみ支払いを求められるそうですが、日本ではどのような薬価算定が出るのか、どのような保険適用がされるのか、発表を待ちたいと思います。
https://yomidr.yomiuri.co.jp/article/20171211-OYTET50013/

一つ、ご案内です。1月10日、九州大学で開催される「革新的医薬・核酸医薬の開発シンポジウム in FUKUOKA」のご案内です。

【日時】 平成30年1月10日(水)14:00~18:20(受付開始 13:30~)
【会場】 九州大学 医学部百年講堂 中ホール3
【参加】 申込制・無料

プログラム等の詳細は、以下のURLからご確認ください。私も少しお話をさせて頂く予定です。
http://fbv.fukuoka.jp/index.php?shinpo

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2017年11月16日から30日までの「核酸医薬業界情報」は、以下10件です。

【核酸医薬業界情報】

1.Akcea Therapeutics, Inc.、米国、EU、カナダにおいて、家族カイロミクロン血症症候群を対象疾患とするVolanesorsenの製造販売承認申請(2017/11/15)

2.Ionis Pharmaceuticals, Inc.、消化管における自己免疫疾患を対象とした第二の経口投与アンチセンス候補薬であるIONIS-JBI2-2.5Rx(標的分子未開示)をJanssen Biotech, Inc.にライセンス(2017/11/16)

3.Alnylam Pharmaceuticals, Inc.、遺伝的ATTR (hATTR)アミロイドーシス対象とするトランスチレチン(TTR)を標的とする治験的RNAi治療薬(patisiran)について、優先承認審査制度の適用を受け、ローリング・ベースでのFDAへのNDA提出を開始(2017/11/16)

4.米国食品医薬品局(FDA)、Alnylam社の遺伝性ATTR(hATTR)アミロイドーシスと多発ニューロパチーを対象疾患とするpatisiranをブレークスルー療法に指定(2017/11/20)

5.Silence Therapeutics plc、欧州特許(EP 2 258 847B)に関するAlnylam UK Limited及びThe Medicines Company UK Limitedとの特許係争についてのアップデートを発表(2017/11/20)

6.RXi Pharmaceuticals Corporation、チロシナーゼ(TYR)を標的とするsd-rxRNA®に基づく化粧品成分RXI-231を用いた消費者/機能検査プログラムで良好な結果を取得(2017/11/29)

7.味の素株式会社、核酸医薬品原料の開発・生産拠点を茨木市に新設(2017/11/29)

8.Base Pair Biotechnologies, Inc.、シリーズA-3 financingで$3.2 Millionを調達(2017/11/28)

9.アンジェス株式会社、HGF遺伝子治療薬の医師主導型臨床研究において申請が可能となる結果を取得、準備ができ次第、製造販売承認申請予定(2017/11/24)

10.Codiak BioSciences、エキソソームを利用した治療薬開発の推進に向けUSD77Mを調達(2017/11/29)

それでは、本日はこの辺で失礼します。

野澤

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