当ブログ掲載の核酸医薬品業界情報をメールで配信中です。受信ご希望の方は、こちらまでご一報ください。
平素、核酸医薬ニュースをご愛顧賜りまして誠にありがとうございます。
既に皆様ご案内のこととは存じますが、書かずにはいられないのが、キムリアの薬価です。私の知り合いの多くが予想した通り（3,000～4,000万円）、3,349万円となりました。収載予定日は、22日（本日）です。
ご参考まで、同製品の「再生医療等製品の保険償還価格の算定について」をご覧になっていない方は、以下のURLで入手下さい。
https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/000508918.pdf
収載希望者（ノバルティス）による市場規模予測は以下の通りです。
ピーク時（8年目）患者数：216人
ピーク時（8年目）販売金額：72億円
ご参考まで、同製品の「再生医療等製品の保険償還価格の算定について」をご覧になっていない方は、以下のURLで入手下さい。
https://www.mhlw.go.jp/content/12404000/000508918.pdf
収載希望者（ノバルティス）による市場規模予測は以下の通りです。
ピーク時（8年目）患者数：216人
ピーク時（8年目）販売金額：72億円
一方で、アンジェスは、コラテジェン筋注用（HGF遺伝子治療薬）の販売開始を延期する旨発表しました。販売までの準備に時間がかかることがその理由とお言うことです。販売元は、田辺三菱製薬となり、同社が販売と情報提供を行うそうです。
いずれも核酸医薬とは関係ありませんが、書かずにはいられませんでした。
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【PR：核酸医薬業界情報データ】
核酸医薬業界情報をエクセルにまとめ、検索・ソート可能データとして、団体・企業・個人を対象に東京新薬（株）様を通じて、販売中です。ご興味がございましたら、是非、野澤までメールにてお問合せ下さい。
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【広告募集】
核酸医薬、製造、人材募集等に関する広告掲載をお受けいたします。人材＊試薬・サービス＊共同研究・開発パートナー募集等ご興味がございましたらお気軽にお問合せ下さい。
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2019年5月1日から15日までの「核酸医薬業界情報」は、以下、14件です。
【核酸医薬業界情報】
１．Biogen Inc.、家族性筋萎縮性側索硬化症（ALS）の亜型におけるTOFERSEN (BIIB067) のP1/2試験暫定データを発表（2019/5/1）
２．Biogen Inc.、SPINRAZA®（NUSINERSEN）が後発性脊髄性筋萎縮症患者において運動機能を改善し長期利益を提供することを示すデータをNEUROLOGYに発表（2019/4/30）
３．Biogen Inc.、SPINRAZA（NUSINERSEN）の長期安全性と治療効果の持続性を確認し、2019年American Academy of Neurology (AAN)年次総会で発表（2019/5/6）
４．Dicerna Pharmaceuticals, Inc.、原発性高シュウ酸尿症（PH）を対象としたDCR-PHXCのPHYOX2 Pivotal試験のためのINDアプリケーションのアップデート版をFDAに提出（2019/5/2）
５．Ionis Pharmaceuticals, Inc.、WAYLIVRA（volanesorsen）が欧州委員会（EC）から遺伝的に確認されたFCSを有し、膵炎のリスクが高い食事療法およびトリグリセリド低下療法は不十分である成人患者における食事療法の補助として条件付き販売承認（2019/5/7）
６．Akcea Therapeutics, Inc.とIonis Pharmaceuticals, Inc.、TEGSEDI® (inotersen)の長期安全性及び有効性に関する試験結果を2019年米国神経科学アカデミー年次総会（AAN）で発表（2019/5/7）
７．Secarna Pharmaceuticals、新規がん治療薬のディスカバリーに有用なLNAplusアンチセンスオリゴヌクレオチドプラットフォームに関する免疫腫瘍学データを論文発表（2019/5/6）
８．Regulus Therapeutics Inc.、$41.8 MillionのPrivate Placementによる資金調達における第一トランシェを完了（2019/5/7）
９．uniQure N.V.、2019年米国神経科学アカデミー年次総会で脊髄小脳性運動失調症3型を対象とした遺伝子治療候補薬（AMT-150：miRNA発現AAV遺伝子治療薬）に関する新前臨床試験データを発表（2019/5/7）
１０．Aptamer Therapeutics Limited、マンチェスター大学とCancer Research UKとの慢性骨髄単球性白血病（CMML）およびその他の骨髄性悪性腫瘍の治療薬としてのアプタマー開発に関する共同研究を開始（2019/5/7）
１１．OliX Pharmaceuticals, Inc.、眼疾患パイプラインを拡大・・・ 網膜色素変性症の治療にOLX304Aを追加（2020年、米国でP1開始予定）（2019/5/10）
１２．Celixir、STAT6に対する4種類のsiRNA配列の大腸がん、乳がんでの有効性をin vitroで確認し、論文発表（2019/5/13）
１３．Biogen Inc.、SPINRAZA® (NUSINERSEN)が、乳児、小児および成人における脊髄性筋萎縮症治療薬としてNICEによって推奨勧告（2019/5/14）
１４．InteRNA TechnologiesとUniversity Medical Center (UMC) Utrecht、てんかん治療におけるmiRNAの有用性に関する前臨床データを発表（2019/5/15）
https://interna-technologies.com/_WPIT/wp-content/uploads/2019/05/Antagonizing-increased-miR-135a-levels-at-the-chronic-stage-of-experimental-TLE-reduces-spontaneous-recurrent-seizures.pdf.pdf
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それでは、本日はこれにて失礼いたします。
野澤